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iù di 300 metri quadrati di spazi dedicati

Trapianto del midollo e terapie cellulari, nuovo reparto unico in Europa

Sempre a breve, verrà iniziato l'arruolamento di pazienti affetti da talassemia in un protocollo di terapia genica

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Roma. Più di 300 metri quadrati di spazi dedicati, 7 posti letto ad alta tecnologia collocati in apposite stanze per permettere il completo isolamento ambientale. Sono alcune delle caratteristiche che rendono unico in Europa il nuovo reparto Trapianto Emopoietico e Terapie Cellulari dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, dedicato ai piccoli pazienti affetti da leucemie acute, malattie genetiche (tra cui talassemie, anemie di Fanconi, gravi immunodeficienze), che richiedono un trapianto di cellule staminali emopoietiche. Il reparto è stato inaugurato ufficialmente oggi alla presenza del Ministro della Salute, Beatrice Lorenzin, e della presidente dell’Ospedale della Santa Sede Mariella Enoc.

UN REPARTO AD ALTA TECNOLOGIA E ISOLAMENTO AMBIENTALE. Il Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche rappresenta attualmente l’unica strategia terapeutica in grado di guarire numerose patologie neoplastiche e non dell’età pediatrica: leucemie, linfomi, mielodisplasie, emoglobinopatie, aplasie midollari, deficit immunitari primitivi, patologie metaboliche e autoimmuni. Tutti i pazienti sottoposti a procedura trapiantologica sono a rischio di sviluppare complicanze infettive legate alla profonda immunosoppressione, in particolare nei primi 90-100 giorni dopo il trapianto.

Per queste ragioni il nuovo reparto è estremamente avanzato dal punto di vista dell’isolamento ambientale (pressione positiva a tre gradienti), della strumentazione tecnologica (sistema di monitoraggio dei pazienti e di allarmi nelle stanze e fuori dalle stanze, con monitor di controllo sia nell’area infermieri che nell’area medici), del confort alloggiativo (stanze singole molto grandi con bagno personale). Ogni letto è, inoltre, dotato di multiple prese d’aria compressa, aspirazione e ossigeno esattamente come in terapia intensiva. Questo permette ai pazienti che dovessero averne bisogno di essere trattati in modo subintensivo/intensivo senza essere trasferiti di reparto.

Per garantire la tenuta dell’isolamento ambientale è stato realizzato un apposito percorso per i genitori che prima di entrare nel reparto devono lavarsi e cambiarsi, indossando degli indumenti sterili in una stanza a loro dedicata.

Le 7 nuove degenze si aggiungono alle 6 già esistenti, portando a 13 il numero dei posti letto dedicati ai trapianti di midollo, all’interno del Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica e Medicina Trasfusionale diretto dal prof. Franco Locatelli. Si tratta di piccoli pazienti che devono essere sottoposti al trapianto di cellule staminali emopoietiche autologo o allogenico da diversi tipi di donatori: germano (fratello o sorella) HLA-identico, volontario HLA-compatibile, donatore famigliare HLA-parzialmente compatibile (la madre o il padre). La responsabile del reparto è la dott.ssa Alice Bertaina.

IL PIU’ ALTO NUMERO DI TRAPIANTI IN EUROPA. L’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù effettua il più alto numero di trapianti di midollo in Europa. Ogni anno vengono effettuati circa 140-150 trapianti, che appresentano un quarto dell’attività trapiantologica dell’intero Paese. Nel 2015 sono stati effettuati 111 trapianti di midollo allogenico e 32 di midollo autologo. Dal 2010 a oggi sono stati effettuati più di 800 trapianti di cellule emopoietiche.

Il Dipartimento di Onco-ematologia pediatrica e Medicina Trasfusionale dispone di un totale di 57 posti letto. Nel 2015, sono stati presi in carico 363 nuovi pazienti, di cui 76 leucemici. Di questi 363 pazienti, il 60% proviene da fuori regione, il 20% dal Lazio, mentre il restante 20% viene dall’estero.

PRESENTE E PROSPETTIVE FUTURE. Il dipartimento di Onco-ematologia pediatrica dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ha messo a punto nel tempo diversi approcci terapeutici innovativi. Ultima evoluzione del trapianto aploidentico (con cui sono già stati trattati oltre 50 bambini) è l’infusione di linfociti T trasdotti con il gene suicida della caspasi 9 inducibile circa 14 giorni dopo il trapianto. Questo permette di ridurre il rischio di infezioni severe nei primi 3 mesi dopo il trapianto e di ridurre il rischio di ricaduta nei pazienti con leucemia acuta.

Entro la fine dell’anno verranno, inoltre, trattati pazienti con leucemia linfoblastica acuta o affetti da alcuni tipi di tumori solidi (come il neuroblastoma) e che, non rispondendo alla chemioterapia, necessitano di approcci di immunoterapia cellulare. Più nel dettaglio, per la prima volta in Italia, verranno selezionati in laboratorio linfociti T trasdotti con un recettore chimerico (CAR-T cell) che avranno come bersaglio mirato una molecola espressa solo dal tumore in questione. In questo modo, potranno essere curati bambini che, fino ad ora, non avevano altre chances terapeutiche.

Sempre a breve, verrà iniziato l’arruolamento di pazienti affetti da talassemia in un protocollo di terapia genica, che ha lo scopo di modificare il difetto genetico direttamente all’interno delle cellule staminali del bambino, ottenendo, in questo modo, una normale produzione di emoglobina.



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